Биотехнология лекарственных средств и особенности контроля качества препаратов, полученных методами биотехнологии

     Государственное бюджетное образовательное учреждение высшего профессионального образования

     «Оренбургская государственная  медицинская академия» Министерства здравоохранения и социального развития Российской Федерации 
 
 

     КАФЕДРА ХИМИИ И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКОЙ ХИМИИ 
 
 

     Курсовая работа 
 

     Биотехнология лекарственных средств  и особенности  контроля качества препаратов, полученных методами биотехнологии 
 
 

     Исполнитель: студент Колмыкова К.А.

     51 Группы 5 курса

     Руководитель: доцент, к.б.н.

     Михайлова И.В 
 

     Оренбург  – 2011 г

     Список  сокращений 

     ВОЗ – всемирная организация здравоохранения;

     БАС – биологические активные соединения;

     ФСП – фармакопейная статья предприятия;

     НД  – нормативная документация;

     КИ  – клинические испытания;

     ОСТ – отраслевой стандарт;

     ЛС  – лекарственное средство;

     ВИЧ – вирус иммунодефицита человека;

     ТЕР – Tissue engineering product;

     МА – монокланальные антитела;

     ЕС  – Европейский союз. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

     Содержание 

       Список сокращений………………………………………………………...…..2

       Введение………………………………………………………………………....4

       I. Биотехнология и ЛС………………………………………………………….6

        1.1. Особенности биотехнологических ЛС…………………………...…….10

        1.2. Биотехнологические ЛС…………………………………………...……12

       II. Создание биотехнологических ЛС……………………………...………...14

       III. Особенности контроля качества препаратов, полученных методами биотехнологии………………………………………………………………………...17

       Заключение…………………………………………………………………....22

       Выводы………………………………………………………………………...23

       Список литературы………………………………………………………...…24 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

     Введение

     В традиционном, классическом, понимании биотехнология — это наука о методах и технологиях производства различных веществ и продуктов с использованием природных биологических объектов и процессов. Биотехнологические лекарственные средства – это лекарственные препараты, предназначенные для профилактики, лечения или диагностики in vivo, которые развивают не фармакологическую, а биологическую активность. Они обладают рядом существенных отличий от химико-синтетических лекарственных средств.

     Существенным  отличием биотехнологических лекарственных средств является то, что в них используется естественная способность к метаболизму.

     Следует также ожидать выхода на фармрынок  новой категории лекарственных  средств – биосимиляров – аналогов оригинальных биотехнологических лекарственных  средств со сходной, но неидентичной активной молекулой.

     В ЕС в этом году зарегистрированы два  первых биосимиляра (гормона роста  – соматотропина). На регистрации  в European Medicines Agency находятся порядка 12 биосимиляров (эритропоэтин и др.). Ожидается, что введение в медицинскую практику биосимиляров резко снизит затраты здравоохранения на биотехнологические лекарственные средства, сделает их доступными для широких слоев населения.

     В настоящее время биотехнология  является наиболее активной отраслью в области новых разработок. Объем продаж биотехнологических препаратов за 2007 год по всему миру составил $70 млрд., а прирост его по сравнению с предыдущим годом – 15%. Согласно прогнозу на 2012 года объем продаж возрастет до $92 млрд. В 2008 году в стадии клинических испытаний и на этапе регистрации находилось 633 биотехнологических препарата для лечения более 100 заболеваний. Основные направления, по которым в данное время ведутся исследования, это - разработка препаратов для лечения тяжелых форм рака, ВИЧ, аутоиммунных заболеваний, болезни Альцгеймера, сердечно-сосудистых заболеваний, разработка методов лечения на основе использования стволовых клеток, клеточной технологии (Tissue Engineering Product TEP), соматических клеточных препаратов и нанотехнологии.

     Биотехнология является одна из наиболее молодых, но весьма перспективных отраслей высокотехнологического производства. Многие эксперты связывают решение актуальных медико-социальных проблем именно с развитием биотехнологии. В руках у врачей окажутся еще более эффективные препараты для борьбы с серьезными заболеваниями, многие из которых раньше считались неизлечимыми.

     Целью курсовой работы является изучение особенностей контроля качества препаратов, полученных методами биотехнологии.

     Для достижения поставленной цели необходимо решить следующие задачи:

1. Изучить общее понятие биотехнологии;
2. Проанализировать процесс создания биотехнологического ЛС;
3. Дать характеристику условиям, необходимым для биотехнологического производства ЛС.
4. Установить особенности контроля качества ЛС, полученных методами биотехнологии.

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
     

1. Биотехнология и ЛС

     В наше время прогресс фармакотерапии выражается в замещении в схемах лечения менее эффективных лекарственных  средств препаратами более эффективными и безопасными. Внедрение инновационных  технических и фармацевтических достижений в клиническую практику, необходимое для повышения эффективности медицинской помощи, связано с неизбежным увеличением затрат.

     В наши дни бремя этих затрат столь  велико, что его не выдерживает  ни одна система здравоохранения, даже в развитых и благополучных странах. Государства направляют колоссальные усилия на ограничение расходов на медицинскую помощь. В результате развивается конфликт между потребностями пациентов, их правом на получение эффективного лечения и финансовыми возможностями систем здравоохранения.

     Еще в конце ХХ веке казалось, что  найти реальный выход из этой ситуации невозможно. Но сегодня мы можем  с надеждой говорить о перспективах. Они связаны с достижениями в  области биомедицинских технологий, которые призваны изменить медицину, дать ей новые возможности и в то же время обеспечить доступность медицинской помощи.

     В основе биомедицинских технологий лежат  достижения биологии последней четверти ХХ века: расшифровка генома человека, открытие молекулярных механизмов, лежащих в основе определенных заболеваний, формирование представления о клеточных процессах как об органической целостной системе и о возможностях модификации клеточного материала. Биомедицинские технологии нужны для развития молекулярной медицины и использования ее достижений в клинической практике, в том числе для предупреждения болезней и реабилитации пациентов.

     На  сегодняшний день наиболее перспективными и реальными инновационными биомедицинскими  технологиями (так наз. Advanced Therapies) являются:

     – клеточные технологии: Tissue engineering Product, генные терапевтические методы и средства, соматические клеточные препараты, биотехнологические лекарственные средства;

     – нанотехнологии.

     ТЕР – это продукты, которые содержат обработанные клетки или ткани или состоят из них и применяются в целях регенерации, восстановления или для замещения человеческих тканей.

     Генные  терапевтические методы и средства – технологии, обеспечивающие перенос  генов в клетки человека или животного (например, при гемофилии, муковисцидозе).

     Соматические  клеточные терапевтические методы и средства – технологии, основанные на изменении свойств клетки для  достижения терапевтического, фармакологического или профилактического эффекта.

     Одним из передовых направлений развития биомедицинских технологий является изучение стволовых клеток. Эксперты на основании специального исследования, проведенного крупной аналитической компанией, предсказывают, что в следующие 5 лет стволовые клетки будут применяться более чем при 100 заболеваниях, и уже окрестили их главным лекарством XXI века.

     По  подсчетам экспертов, в настоящее  время во всем мире, в условиях достаточно жесткого правового регулирования  исследований в области клеточных  технологий, разработкой препаратов на основе стволовых клеток занимаются примерно 150 фирм. Какая из них первой создаст продукт, который будет разрешен к применению, сейчас предсказать трудно.

     Однако  эти исследовательские компании размещают акции на биржах и получают значительные инвестиции. Препараты  стволовых клеток могут стать крупнейшим прорывом в медицине со времен изобретения антибиотиков, во всяком случае – с экономической точки зрения.

     Перспективным направлением является развитие генных технологий.

1. Они способны существенно оптимизировать традиционную фармакотерапию (фармакогеномика).
2. Особые надежды возлагаются на генно-инженерные разработки препаратов для защиты от инфекционных болезней и патогенов.

     Еще одно направление – биотехнологические препараты. Начинается конкуренция  между традиционными синтетическими лекарственными средствами и биофармацевтическими препаратами. Становится привычным новый термин «биофармация».

     В 2006 году объем мирового фармарынка составлял примерно 640 млрд. долл., при этом 10% уже приходилось на долю биотехнологических продуктов. Лидерами в области биофармации являются США и Германия.

     Разработке  современных биофармацевтических  препаратов предшествовало освоение других биотехнологических методов, в частности  ферментации бактерий и грибов, что  позволило развить промышленное производство низкомолекулярных лекарственных средств, например антибиотиков, ингибиторов ГМГ-КоА-редуктазы (гидрокси-метилглутарил-коферментаА-редуктаза) и иммуносупрессоров.

     Биотехнологические  лекарственные средства – это  лекарственные препараты, предназначенные  для профилактики, лечения или диагностики in vivo, которые развивают не фармакологическую, а биологическую активность. Они обладают рядом существенных отличий от химико-синтетических лекарственных средств.

     Действующее вещество биотехнологических препаратов имеет биологическое происхождение и является производным от живых клеток, обладает сложной гетерогенной молекулярной структурой. Исходным субстратом служат клетки животного происхождения или микроорганизмы (бактерии типа E.coli, дрожжи и пр.), используются их клеточные и субклеточные структуры.

     Существенным  отличием биотехнологических лекарственных  средств является то, что в них  используется естественная способность  к метаболизму.

     Для их получения производится изоляция и изменение геномной ДНК исходного  продукта таким образом, что он получает новую, неспецифическую для данного вида способность к биосинтезу, которая и используется в лекарственных средствах. В первую очередь здесь следует назвать создание генно-модифицированных организмов для получения рекомбинантных терапевтических протеинов.

     В настоящее время уже используется 115 лекарственных средств на основе 84 терапевтических протеинов. В 2006 г. в США в разработке находилось 418 биофармацевтических лекарственных средств, в Европе – 320. Часть из них уже проходят клинические исследования и скоро станут доступными врачам и их пациентам. По оптимистическим прогнозам, в 2015 г. половина инновационных лекарственных средств в мире будут основаны на протеинах или олигонуклеотидах.

     Следует также ожидать выхода на фармрынок  новой категории лекарственных средств – биосимиляров – аналогов оригинальных биотехнологических лекарственных средств со сходной, но неидентичной активной молекулой.